国产首款BCMA×CD3双抗附条件获批，三线经治骨髓瘤客观缓解率87.5%

多发性骨髓瘤是血液系统第二大恶性肿瘤，随着人口老龄化，发病率持续上升。它最棘手的地方在于骨髓瘤细胞基因组高度异质，患者在经过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗等多轮治疗后，普遍走向复发与多重耐药。三类药物都耐药的患者，预后极差，而可选方案所剩无几。

2026年8月27日，国家药监局附条件批准了一款1类创新生物制品，国产首款BCMA×CD3双特异性抗体，用于既往至少接受过三线治疗的复发难治性多发性骨髓瘤成人患者。

靶点选得准:BCMA 几乎只在浆细胞上表达

B细胞成熟抗原之所以成为骨髓瘤免疫治疗的天然靶点，原因很直接：它特异性高表达于正常浆细胞与恶性骨髓瘤细胞表面，而在其他正常组织中几乎不表达。靶点分布干净，治疗窗口就有基础。

这款药物是能同时结合BCMA与T细胞表面CD3抗原的IgG样双特异性抗体，机制上通过分子桥接，把循环与微环境中的细胞毒性T细胞拉到骨髓瘤细胞旁，形成免疫突触并激活T细胞，从而实现对肿瘤细胞的定向杀伤。这条路径绕开了传统药物依赖的通路，因此对已经多重耐药的患者仍有机会起效。

工程设计上的两处细节,是为了把毒性摁住

双抗这类药物最大的临床挑战不是打不打得动，而是打得太猛。如果分子对CD3的结合亲和力过高，T细胞会在循环中被非特异性过度激活，诱发细胞因子释放综合征与免疫效应细胞相关神经毒性综合征。

这款分子采取了非对称亲和力设计：结合BCMA的亲和力显著高于结合CD3的亲和力。这样做的逻辑是让分子优先被肿瘤细胞抓住、在肿瘤局部才形成有效桥接，而不是在血液里就把T细胞点着。

另一处是共同轻链构建技术，使分子整体结构高度接近天然人源单抗，降低双抗重轻链错配杂质的生成，同时也降低了结构异常带来的免疫原性风险。这两项设计，一个针对安全性，一个针对可制造性与质量控制。

数据强,但要看清它的证据层级

支持本次附条件批准的，是在中国开展的I/II期关键临床试验。在II期推荐剂量队列的48例可评估受试者中，客观缓解率达87.5%，扩增人群总体为89.5%；非常好的部分缓解及以上比例70.8%，完全缓解及以上37.5%，微小残留病阴性率54.2%。

更值得注意的是高危亚组：基线合并髓外病变的患者占到一半，而这是骨髓瘤中预后最差、对传统与免疫疗法高度耐药的亚型；在该亚组中客观缓解率仍达83.3%。非髓外患者的中位起效时间约3周，中位随访12.4个月时中位缓解持续时间尚未达到。

指标	II 期推荐剂量队列（48 例）
客观缓解率	87.5%（扩增人群 89.5%）
≥非常好的部分缓解	70.8%
≥完全缓解	37.5%
微小残留病阴性率	54.2%
髓外病变亚组客观缓解率	83.3%
≥3 级细胞因子释放综合征	6.3%

安全性方面，细胞因子释放综合征总体发生率89.6%，但绝大多数为1至2级，3级及以上仅6.3%;3至4级不良事件主要集中在可逆的血液学毒性。

单臂研究能证明”有反应”，但要证明”活得更久”，仍需随机对照的确证性研究。

需要说明的是，这是附条件批准，依据为I/II期单臂研究数据。单臂设计没有对照组，缓解率再高，也无法直接回答与现有方案相比生存获益如何这个问题；附条件批准通常要求后续完成确证性研究，监管状态可能随之调整。此外，细胞因子释放综合征发生率接近九成，意味着用药机构需要具备相应的识别与处置能力，这类药物的使用应在有经验的中心进行。

对做血液肿瘤与相关医学事务的人而言，这次获批的意义，在于三类药物耐药之后的这群患者，终于多了一条基于全新机制的选择；而它究竟能把生存曲线推到哪里，还要等确证性数据。具体用药请遵循批准的适应症与说明书。