不看长在哪，只看什么突变，不限癌种药获批

肿瘤药物的适应症，传统上按解剖部位划分，肺癌药、胃癌药、乳腺癌药。但随着分子分型的深入，一个问题浮现出来：如果驱动肿瘤的是同一个基因变异，那么它长在肺里还是肠里，真的那么重要吗？2026年9月2日，国家药监局核发1类创新靶向药盐酸泰索替尼胶囊的药品批准证明文件。注册分类为化学药品1类（境内外均未上市的创新药），口服胶囊剂型。它的获批路径值得讲清楚，因为它把当下肿瘤审评的几个关键机制串在了一起。

不限癌种:用生物标志物定义人群

这款药物走的是不限癌种的路径：适应人群不由肿瘤的原发部位定义，而由特定的生物标志物定义，只要携带该驱动变异，无论发生在哪个器官，都属于目标人群。

支撑这一路径的是篮子试验。它的设计思路是把携带同一分子标志物、但来自不同瘤种的患者放进同一个篮子，统一接受靶向治疗，再观察各瘤种的缓解情况。对罕见靶点而言，这几乎是唯一可行的办法：单一瘤种里携带该变异的患者太少，凑不齐一个像样的试验；而横跨多个瘤种，样本才可能达到可分析的规模。

当驱动肿瘤的是同一个分子事件，按分子分型招募患者，比按器官分类更接近疾病的本质。

三项加速机制叠加

这款药的审评路径同时用上了几项加速工具：突破性治疗药物认定、针对罕见临床急需靶点的优先审评审批，以及基于单臂篮子试验数据的附条件批准。

这套组合的逻辑是一致的：靶点罕见、临床急需、又难以开展传统随机对照试验，那就允许它先凭单臂研究的客观缓解率等指标上市，让患者更早用上，同时以附条件的形式，要求后续完成确证性研究。

附条件与单臂,这两个词必须读清楚

正因为路径特殊，有几点需要说明白。

其一，单臂研究没有对照组。 单臂试验能回答用了这个药后有多少患者的肿瘤缩小，却无法回答与现有方案相比，患者活得更久吗。缓解率是替代终点，它与生存获益之间的关联在不同瘤种、不同机制下并不一致。

其二，附条件批准是一个带条件的起点，不是终点。 它要求持有人在上市后完成确证性研究以验证临床获益；若后续研究未能证实，监管状态可能被调整。把附条件获批读成疗效已经确证，是对这类批准最常见的误读。

其三，不限癌种不等于在所有瘤种中疗效一致。 篮子试验的经验已经反复显示：同一分子变异在不同瘤种中的疗效可能差异很大，因为肿瘤的行为不只由单个驱动基因决定，组织背景同样重要。因此实际应用中，仍需关注各瘤种的具体数据。

前提是检测跟得上

最后一点常被忽略：不限癌种药物的价值，完全依赖于分子检测的可及性与质量。患者必须先被检出携带该变异，才谈得上用药。如果检测覆盖不足、或检测质量参差，这类药物再好也触达不到应该用它的人。

对做肿瘤与相关医学事务的人而言，这次获批的意义有两层：一是罕见靶点患者多了一个选择，二是它示范了篮子试验加附条件批准这条路径在国内已经走通。具体用药以批准的适应症与说明书为准。

参考文献

国家药品监督管理局. 盐酸泰索替尼胶囊药品批准证明文件送达信息. 2026-09-02.

本文由穆景循证 MJonline 编辑部原创。信息仅供医疗卫生专业人士参考，不作为诊疗建议。