· MedVerse 团队 · 行业观察
海特生物埃普奈明拟入罕见病试点，审评沟通前移
药审中心公示拟将注射用埃普奈明纳入关爱计划延伸试点，这个试点把监管沟通提前到关键注册试验之前。
标签：罕见病
· MJonline 团队 · 行业观察《全国公立医院罕见病临床队列数据治理与生物样本质量控制规范（试行）》印发，拿钱换数据和样本这条路被堵死了
罕见病队列数据治理规范：资金赞助换数据样本的合作模式被阻断，未确诊病例将二次重注释。
· MJonline 团队 · 行业观察《真实世界数据用于罕见病药物附条件上市后确证性研究技术指导原则（征求意见稿）》发布，附条件批准不是终点是欠条
罕见病附条件批准不是终点是欠条：上市后必须用真实世界证据确证临床硬终点。
· MedVerse 团队 · 行业观察4.35亿美元买一张快到期的审评门票
dersimelagon全球权益交割同日，FDA受理并给予优先审评。首付加近期里程碑最高4.35亿美元，卖方还得把美国首发批准送到底。
· MedVerse 团队 · 行业观察BioMarin收缩适应症版图，小适应症难在入组
8-K披露终止一项儿科适应症开发，官方口径为可行性与治疗格局考量，研发开支同步核减。
· MedVerse 团队 · 行业观察Jazz只买一个分子，剩下的管线留给了原股东
8.20亿美元现金首付、最高13.20亿美元总对价，交割前先把非核心管线剥离成新公司。